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渐冻症治疗新探索：我国开展SOD1基因突变创新疗法（图）
渐冻症 基因突变 创新疗法
2024/3/22
澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（简称“瑞金海南医院”）获悉，2024年3月21日，全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen（托夫生注射液）落地瑞金海南医院，可以发挥对因治疗的作用，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）（又名“渐冻症”）成人患者。